پربازدید

ویدیو

کووید-19

شروع یک اقدام ژنتیک بیسابقه روی مایکل چهار ساله در بیمارستان کودکان تورنتو

والدین مایکل پیروولاکیس توانستند با کمک افراد نوعدوست در طی سه سال 3 میلیون دلار جمع آوری کنند تا بیماری ژنتیکی نادر پسرشان را درمان کنند

مایکل 4 ساله، تنها کودک مبتلا به پاراپلژی اسپاستیک 50 (SPG50) در کانادا محسوب می شود. این بیماری یک اختلال عصبی پیشرونده است که عموما با تاخیر رشد همراه بوده و به اختلال شناختی و در نهایت فلج شدن فرد منجر می شود.

نشانه های امید

در ماه مارچ گذشته، پزشکان بیمارستان کودکان تورنتو  SickKids ، یک نسخه طبیعی از ژنی که در بدن مایکل وجود ندارد را به مایع نخاعی او تزریق کردند. به گفته جورجیا و تری پیروولاکیس، والدین مایکل، نشانه هایی از امید در مایکل دیده می شود.

گرچه سال 2019 به جورجیا و تری گفته شد که پسر 18 ماهه آنها ممکن است هرگز نتواند راه برود یا صحبت کند و درمانی برای بیماری او وجود ندارد، اما آنها ناامید نشدند و مصمم شدند که یک درمان بالقوه برای این بیماری پیدا کنند.

آنها با استفاده از یک صفحه GoFundMe، برای توسعه یک ژن درمانی خاص بیش از 3 میلیون دلار کمک مالی جمع کردند. در نهایت با کمک دانشمندان سراسر جهان، یک نمونه اولیه ساخته شد و پس از آزمایش موفقیت آمیز این درمان بر روی مدل های حیوانی در آزمایشگاه، بر روی مایکل اجرا شد.

دکتر منوهر شراف متخصص عصب هنگام عمل روی مایکل- (SickKids Hospital)

دکتر جیم داولینگ، پزشک متخصص بخش عصب‌ شناسی بیمارستان SickKids، گفت: «به نظر من، این اولین باره که یک نفر استراتژی ژن درمانی را شروع کرده و یک کارآزمایی بالینی انفرادی انجام میده. برای دیدن نتایج کارآزمایی مایکل خیلی هیجان زده هستیم. این اتفاق میتونه خبر خوبی برای کودکانی با بیماری های نادر باشه.»

او در ادامه توضیح داد که انتظار می رود با استفاده از این درمان، پیشرفت بیماری متوقف شود و در چند ماه آینده شاهد بهبودهایی در اختلالات شناختی و حرکتی مایکل باشیم. همچنین ما بهبودها و پیشرفت های او را طی 5 سال آینده زیر نظر خواهیم داشت.

ژن درمانی مایکل روز پنجشنبه هفته گذشته نیز  مورد تایید سازمان غذا و داروی آمریکا قرار گرفت و خانواده او قصد دارند از طریق بنیادی که برای کمک به مایکل راه اندازی کرده اند، به جمع آوری پول برای کمک به تامین مالی آزمایشات بالینی برای سایر کودکان ادامه دهند.

آخرین اخبار تورنتو و کانادا را هر روز در خبرنامه سلام تورنتو دنبال کنید.

Post URL: https://salamtoronto.ca/?p=168831



بیشتر بخوانید

بیشتر بخوانید

ویدیو

پربازدید

کووید-19